標的逆行遺伝子治療：2025年のブレークスルーと次世代市場の急成長が明らかに

目次

• エグゼクティブサマリー：2025年における標的逆行遺伝子治療の定義
• 市場の状況：規模、セグメント、および2025～2030年の成長予測
• コア技術と最近の科学的進展
• 神経学、腫瘍学、および希少疾患における新たな応用
• 主な企業および研究機関（例：genetherapynet.com、avrobio.com、uniQure.com）
• 規制の状況と承認：2025年の更新
• 投資動向と資金調達のホットスポット
• 採用の障壁：技術的、臨床的、倫理的課題
• 戦略的パートナーシップとM&A活動
• 今後の展望：破壊的トレンドと2030年までの市場機会
• 参考文献

エグゼクティブサマリー：2025年における標的逆行遺伝子治療の定義

標的逆行遺伝子治療は、遺伝子治療の広範な分野の中で先駆的なアプローチを代表しており、逆行性輸送メカニズムを通じて、特定の神経細胞集団へ治療用遺伝物質を精密に届けることに焦点を当てています。2025年には、この方式が設計されたウイルスベクター、特に腺関連ウイルス（AAV）やレンチウイルスの進歩を活用し、シナプス接合部を越えて神経細胞に選択的に到達することを可能にしています。これにより、神経回路の介入が必要な神経障害に特に関連する前例のない空間的および機能的な標的化が可能となります。

標的逆行遺伝子治療の特徴的な要素は、強力な逆行性輸送を可能にするベクタープラットフォームの使用です。AddgeneやViralgen Vector Coreといった企業は、神経末端での取り込みを強化するために設計されたAAV変異体（AAVretroなど）を提供しています。これらのベクターは、細胞および回路特異的プロモーターと組み合わさることで、標的とする神経細胞集団での治療遺伝子、RNA干渉構成体、または遺伝子編集システムの精密な発現を可能にします。

現在の臨床および前臨床プログラムは、特に萎縮性側索硬化症やパーキンソン病などの神経変性疾患、慢性痛、脊髄損傷に焦点を当てており、影響を受けた神経回路を精密に調節することが重要です。2023年および2024年には、前臨床研究において、げっ歯類および非ヒト霊長類モデルでの成功した逆行性標的化と機能的救済が示され、翻訳的努力のための基盤が築かれました。NeurogeneやAvadel Pharmaceuticalsなどの企業は、特定の神経基盤に適した遺伝子送達戦略を積極的に探求しており、次の2年間で複数の治験新薬（IND）申請が予想されています。

2025年以降の展望は、ベクタートロピズムの最適化、安全性プロファイルの改善、スケーラブルな製造の継続的な改善によって形作られています。先行するCDMO（Contract Development and Manufacturing Organizations）であるLonzaやCatalentの専用製造施設やベクター設計サービスの設立により、実際の進展が明らかになってきたことで、標的逆行遺伝子治療が試験台からクリニックへの移行を支援しています。規制の枠組みが適応し、初期の人間試験が進む中で、標的逆行遺伝子治療は治療可能な神経疾患の範囲を再定義し、中枢神経系（CNS）治療における精密さの新しい基準を確立しようとしています。

市場の状況：規模、セグメント、および2025～2030年の成長予測

標的逆行遺伝子治療は、精密な遺伝的ペイロードを特定の神経細胞集団に届けることを可能にする変革的アプローチであり、2025年までに大きな拡張が期待されています。この技術は、神経変性、神経筋、および中枢神経系（CNS）障害における未解決の臨床ニーズによって推進されています。

2025年の時点で、標的逆行遺伝子治療市場はまだ新興段階にありますが、急速に結晶化しており、臨床段階のプログラムと技術プラットフォームが増加しています。特に、Neurogene Inc.は、レッド症候群向けに逆行輸送特性を持つエンジニアリングされたAAV9カプシドを利用したNGN-401を進展させており、AskBio (Bayer AG)は、標的となるCNSへの送達を可能にするモジュラーAAVベクターライブラリの洗練を続けています。Voyager Therapeuticsも、逆行輸送と細胞特異的トランスダクションのためのカプシドスクリーニングを可能にするTRACERプラットフォームの進展を報告しており、前臨床および初期臨床パイプラインの成長を加速しています。

この新興市場のセグメンテーションは、対象疾患（例：パーキンソン病、ALS、脊髄筋萎縮症）、ベクタータイプ（例：AAV変異体、レンチウイルス）、および送達方法（例：髄腔内、脳内、末梢神経）によって形成されています。上肢および下肢運動神経を含むCNS適応症は、高い有病率と逆行標的化の技術的実現可能性から市場シェアを支配すると予想されます。末梢神経障害に対する遺伝子治療などの非CNS分野のアプリケーションも、ベクターエンジニアリングが成熟するにつれて拡大すると予測されています。

2025～2030年の成長予測は、規制の承認、臨床の成功、およびベクターデザインの進歩を条件に、中程度から高ティーンの年平均成長率（CAGR）を反映しています。AVROBIOが次世代逆行遺伝子送達プラットフォームの開発のために学術研究室と協力していることが示すように、戦略的投資とパートナーシップが増加しています。市場の展望は、CNSおよび眼科障害向けの逆行運搬可能なベクターを探求しているuniQureやAdverum Biotechnologiesなどの組織による継続的な取り組みによってさらに後押しされています。

• 2030年までに、標的逆行遺伝子治療市場は数十億ドル規模になると予測されており、初のクラスの治療法の成功した商業化と適応の拡大によって推進されます。
• 主要な成長要因には、遺伝病の認識の増加、診断の改善、および高価値CNS治療薬への支払い者の意欲が含まれます。
• 製造のスケーラビリティと長期的な安全性には課題が残りますが、プラットフォームの最適化と規制の関与により、これらのリスクを軽減できる見込みです。

コア技術と最近の科学的進展

標的逆行遺伝子治療は、特定の神経細胞集団に対して精密な遺伝子改変を可能にするため、神経変性疾患や神経損傷の治療において変革的なアプローチとして登場しました。この技術は、逆行輸送が可能なウイルスベクター、特にエンジニアリングされた腺関連ウイルス（AAV）やレンチウイルスを利用しています。これにより、シナプス端末から神経細胞体へと移動し、解剖学的に定義された神経回路への治療遺伝子の届け入れを可能にします。

近年、ベクターデザインおよび標的特異性に目立った進展が見られました。特に、AAVretroのようなAAV変異体の開発により、げっ歯類および非ヒト霊長類モデルでの逆行的ラベリングと遺伝子送達の効率が向上しました。これらのベクターは、軸索端末での取り込みとその後の輸送のために最適化されており、ALS、SMA、さまざまな神経病痛のような状態にとって価値のあるものとなっています。2024年には、Addgeneが、在学および産業のパートナーへのAAVretroおよび関連する逆行送達プラスミドの配布が大幅に増加していることを報告し、研究および前臨床活動の増加を反映しました。

翻訳的進展は、バイオテクノロジー企業間でも明らかです。Neurogene Inc.とAskBio（Bayer AGの子会社）は、CNS障害用に逆行送達AAVを利用した前臨床プログラムを進展させており、スケーラブルな製造と安全性プロファイリングに重点を置いています。AskBioは、末梢投与を通じて深部脳構造や運動ニューロンにアクセスできるAAVベクターの能力について言及しており、これは逆行遺伝子治療の最小侵襲性の約束において重要な役割を果たしています。

ベクターの改善に加えて、組み合わせ戦略も探求されています。たとえば、Vigene Biosciencesなどの企業が、目標をさらに絞り込み、オフターゲット効果を減少させるための二重ベクターシステムや条件付き発現カセットをテストするために学術研究室と提携しています。一方、Thermo Fisher Scientificは、逆行に適したウイルスパッケージングおよび検出ツールのスイートを拡大し、科学コミュニティによるより広い採用を支援しています。

今後数年を見据えると、運動ニューロン疾患や慢性痛経路をターゲットとした初期の臨床試験が期待されています。主要な課題は、免疫回避の最適化、製造可能性、及び長期的な発現です。業界のパイプラインが成熟するにつれて、ベクターメーカー、薬剤開発者、および規制機関との間のコラボレーションが期待され、標的逆行遺伝子治療の臨床現実への翻訳を加速させるでしょう。

神経学、腫瘍学、および希少疾患における新たな応用

標的逆行遺伝子治療は、特定の神経および非神経細胞集団に遺伝的ペイロードを届けるための変革的なアプローチとして急速に進展しており、特に神経学、腫瘍学、そして希少疾患での期待が高まっています。この戦略は、逆行輸送のために設計されたウイルスベクター、例えば腺関連ウイルス（AAV）を利用しており、軸索末端から細胞体へ遺伝子を届けることを可能にし、しばしば複雑な神経回路や腫瘍微小環境を横断します。2025年以降、臨床および前臨床の取り組みは、ベクターエンジニアリングと疾患ターゲティングの両方において重要な進展を報告しています。

• 神経学：神経障害において、標的逆行遺伝子治療は、ALS、脊髄筋萎縮症(SMA)、および慢性痛症候群のような明確に定義された神経回路を持つ状態に適用されています。Rain TherapeuticsやAkira Therapeuticsなどの企業が、逆行輸送能力を向上させたAAV変異体を用いた前臨床研究を進展させており、影響を受けた運動ニューロンに治療遺伝子を直接届けることを目指しています。2025年には、Akira TherapeuticsがALSのげっ歯類モデルにおいて遺伝子エディターの成功した送達を報告し、運動機能および生存率が改善しました。
• 腫瘍学：逆行遺伝子送達システムは、神経または神経周囲侵入の文脈における転移性癌細胞をターゲットにする手段として登場しています。Precision BioSciencesは、腫瘍関連神経に免疫調節遺伝子を送達するための逆行AAVプラットフォームを開発しており、初期の2025年のデータが膠芽腫モデルにおける腫瘍成長の調整と局所的な免疫反応を示しています。
• 希少疾患：特定の神経細胞集団に影響を与える希少な単一遺伝子性疾患に対して、逆行遺伝子治療はオフターゲット効果が最小限で精密なターゲティングを提供します。AVROBIOは、2025年に遺伝性ニューロパチーの治験を開始し、独自の逆行可能なベクターを活用して背根神経節へ到達し、根本的な酵素欠乏を修正します。

今後の見通しについて、標的逆行遺伝子治療の展望は楽観的です。AskBioやuniQureが主導するカプシドエンジニアリングの進展により、逆行輸送の特異性と効率が向上しています。FDAやEMAを含む規制当局は、2026年までに神経栄養および逆行ベクター治療に関した最新のガイダンスを発表することが期待され、臨床データの蓄積が反映され、臨床への翻訳が加速されます。今後数年内に、さらなる適応の拡大と初のフェーズI/II試験が神経学および腫瘍学のターゲットで行われる見込みで、標的逆行遺伝子治療が以前は治療不可能な疾患の治療における基盤となることに繋がります。

主な企業および研究機関（例：genetherapynet.com、avrobio.com、uniQure.com）

標的逆行遺伝子治療、すなわちベクターが軸索端末から神経細胞体に戻るように設計されている方法は、中枢および末梢神経系障害を治療するための戦略的アプローチとして登場しました。この方法は、ALSや脊髄筋萎縮症（SMA）、特定の神経障害のような条件に対して解剖学的に分布した神経回路を標的にする特定の利点を提供します。2025年には、複数の主要企業および研究機関がこの領域での前臨床および初期臨床パイプラインを進展させており、新しいカプシド、送達技術、および疾患モデルを活用しています。

• uniQure N.V.は、ハンチントン病や他の神経変性疾患を標的としたAAVベースの遺伝子治療を開発しており、シナプス接合部を越える逆行輸送を達成するウイルスベクターに注力しています。彼らの独自のAAV5カプシド技術は、前臨床モデルにおいて線条体と皮質への逆行輸送の効率を示し、広範なCNS適用のための使用を支持しています。uniQureのリードプログラムであるAMT-130はハンチントン病の臨床試験中であり、より標的となる逆行送達のための次世代ベクターエンジニアリングに関連しています（uniQure N.V.）。
• Avrobio Inc.は、外因性レンチウイルス遺伝子治療で知られていますが、その研究協力は神経障害に対するin vivoアプローチにますます焦点を当てています。Avrobioは、逆行輸送を介して神経細胞に遺伝子を届ける改良されたベクターの調査を行っており、CNSに影響を与えるリソソーム蓄積疾患の治療を目指しています（Avrobio Inc.）。
• Genetherapynetは、標的逆行遺伝子治療における研究コンソーシアムと臨床試験の最新情報を集約するグローバルな知識ハブとして機能しています。彼らの2025年のパイプライントラッカーは、脊髄損傷、運動ニューロン疾患、遺伝性ニューロパチーにおける進行中のプログラムを強調しており、逆行輸送用のベクターとプロモーターを最適化することを目的とした産業と学術のパートナーシップが著しく増加しています（Genetherapynet）。
• AskBioは、Bayer AGの子会社であり、効率的な逆行輸送のために設計されたAAV技術（AAV9および独自の変異体を含む）を進展させています。彼らのパイプラインには神経筋および神経変性疾患に対する前臨床候補が含まれ、学術センターとの協力が、逆行遺伝子治療の臨床段階への移行を加速しています（AskBio）。
• NeuroGene Inc.は、大型遺伝子AAVベクターおよび逆行輸送を促進する送達経路に焦点を当て、Batten病や他のCNS障害を標的にしています。NeuroGeneのアプローチには、神経細胞の取り込みおよび逆行の効率を改善するためのベクターデザインの最適化が含まれています（NeuroGene Inc.）。

今後を見据え、標的逆行遺伝子治療の風景は急速に進化しており、今後数年で複数のフェーズ1/2試験が期待されています。業界のリーダーは、ベクターエンジニアリング、スケーラブルな製造、および規制の整合性を最優先して、これらの有望な治療法のより広い適用を可能にしています。

規制の状況と承認：2025年の更新

標的逆行遺伝子治療の規制環境は、臨床翻訳が加速する中で急速に進化しています。2025年には、米国食品医薬品局（FDA）や欧州医薬品庁（EMA）などの規制機関が、これらの治療法の独特な特性に対処するための枠組みを洗練させています。これらの治療法は、ウイルスおよび非ウイルスベクターを利用して、逆行輸送を介して遺伝物質を神経細胞集団に特異的に届けるものです。

いくつかの治験新薬（IND）申請が進行中であり、神経変性疾患や脊髄損傷に焦点を当てています。たとえば、AskBio（Bayer AGの子会社）は、強化された逆行輸送特性を持つAAVベースの遺伝子治療プラットフォームを進展させています。彼らのプログラムは、血液脳関門を越えた標的送達を達成するためにカプシドエンジニアリングを活用しており、前臨床データでは運動ニューロンにおける逆行的ラベリングと機能的遺伝子発現の効率が示されています。

FDAは、FDAガイドラインに従った神経系における標的遺伝子治療の安全性および有効性のエンドポイントに特に焦点を当てた新しい草案ガイダンスを2025年に発行しました。これにより、トランスダクションの特異性、オフターゲット効果、および患者の長期的なモニタリングの重要性が強調されています。これらの更新は、uniQureやAVROBIOなどの遺伝子治療開発者との継続的な対話に基づいています。これらのガイダンスにより、in vivoでの生物分布および逆行輸送効率を特徴づけるために、高度なイメージングおよび分子アッセイの使用が奨励されています。

EUでは、EMAの先進療法委員会（CAT）が逆行ベクターを使用した遺伝子治療のためのロールイングレビュー手続きを開始しており、未解決の医療ニーズを対象とした有望な候補の承認タイムラインを迅速化することを目的としています。Neurona Therapeuticsのような企業は、希少神経障害における初期の有効性シグナルを提供することができる適応臨床試験の設計において規制当局と協力しています。

今後、規制機関はベクターデザイン、品質管理、および長期的なフォローアップの基準の調和を図ることが期待されています。市場後の監視レジストリの設立が見込まれ、潜在的な遅延した有害事象のモニタリングと治療の持続性に関する実世界の証拠を収集します。2026年までに複数のフェーズI/II試験が結果を報告する見込みであり、米国、EU、および選定されたアジア太平洋市場において、標的逆行遺伝子治療の最初の条件付き承認が予想されており、神経学における精密医療の新たな先例を確立することが期待されています。

投資動向と資金調達のホットスポット

標的逆行遺伝子治療セクター内の投資活動は2025年に顕著に加速しており、これらの技術の精密さおよび治療的範囲への信頼が高まっています。この急増は、神経変性疾患および中枢神経系（CNS）障害に対応するという約束に特に起因しています。

投資の焦点となっているのは、逆行輸送を行う腺関連ウイルス（AAV）など、エンジニアリングされたウイルスベクターを専門とする企業です。2024年末および2025年初頭には、Neurogene Inc.が1億1500万ドルのシリーズC資金調達ラウンドを確保し、確立された製薬企業のベンチャー部門や新しい機関投資家からの参加を呼び込んでいます。この資金は、特にBatten病やレッド症候群などの広範な神経細胞集団を標的とする逆行輸送メカニズムを利用した遺伝子治療のパイプラインを拡充するために充てられる予定です。

同様に、UniQure N.V.は、強化された逆行輸送特性を持つAAVベクターの開発に新たな投資を注いでいます。ハンチントン病および他のCNS病理学への注力により、大手製薬企業からの戦略的パートナーシップやマイルストーンベースの資金提供が引き寄せられています。このコラボレーティブアプローチは、Bristol Myers Squibbが神経学的適応に対する次世代遺伝子治療プラットフォームを共同開発する意図を示していることに見ることができます。

地理的には、ボストン・ケンブリッジのバイオテクノロジークラスターやサンディエゴが投資のホットスポットとなっており、学術と産業のスピンアウトがMITやUCSDなどの機関での進展を活かしています。これらのハブのスタートアップは、現地のベンチャーキャピタルエコシステムやターゲットグラントから恩恵を受けています。たとえば、フランスのGenethonは、逆行遺伝子送達システムに関する翻訳研究を加速させるために、EUからかなりの資金を受け取っています。

今後、アナリストは2026年までの強力な取引活動を予想しており、特に逆行可能なベクターのスケーラブルな製造や初期の臨床的有効性を示すことができる企業に注目が集まります。競争環境は、独自のカプシドエンジニアリング技術および堅牢な知的財産を持つ企業に有利になると予測されます。バイオファーマ企業が外部のイノベーションを求める中で、ライセンス契約や買収の活動が激化する見込みであり、今後数年間で標的逆行遺伝子治療が資金調達のホットスポットとなるでしょう。

採用の障壁：技術的、臨床的、倫理的課題

標的逆行遺伝子治療は、神経細胞端末から遺伝子物質を特異的に神経細胞に届けるためにエンジニアリングされたウイルスベクターを活用する方法として、神経変性疾患や脊髄損傷の治療の可能性から大きな注目を集めています。しかし、2025年の時点で、この技術の広範な採用には技術的、臨床的、倫理的ないくつかの障壁が存在しています。

技術的課題：神経細胞集団の精密なターゲティングは主要なハードルです。現在の逆行ベクターは、修正された腺関連ウイルス（AAV）や狂犬病に基づくシステムなど、神経細胞のサブタイプや脳領域によって効率と特異性が変動します。たとえば、Addgeneは、逆行輸送と細胞型特異性を高めるためにカプシドエンジニアリングとプロモーター選択を改善するための取り組みを強調しています。しかしながら、オフターゲットのトランスダクションとウイルスカプシドに対する免疫反応は、意図しない効果と効果の低下のリスクを依然として引き起こしています。また、高品質のベクターを臨床使用のために大規模に製造することもボトルネックとなっており、Thermo Fisher ScientificやLonzaのような企業は、規制基準を満たすためにスケーラブルな生産プラットフォームおよび高度な浄化技術に投資しています。

臨床的障壁：有望な前臨床の成果をヒト試験に翻訳するには、人間の神経解剖および疾患の異質性の複雑さを克服する必要があります。臨床グレードの逆行ベクターは、さまざまな患者集団で一貫した安全性と有効性を示さなければなりません。規制要件では、米国食品医薬品局（FDA）のガイドラインに基づいて厳格な前臨床毒性、バイオ分布、長期発現研究を義務付けています。2025年初頭の時点で、逆行遺伝子送達を使用する臨床試験は限られており、主に[askbio](https://www.askbio.com/)や[uniQure](https://www.unither.com/)がスポンサーとなっています。臨床での採用は、これらの初期段階の研究の結果、特に持続可能な治療効果と安全性プロファイルの管理可能性によって左右されるでしょう。

倫理的および社会的考慮事項：標的逆行遺伝子治療は、意図しない神経回路の調整やオフターゲット遺伝的変化の可能性により、独自の倫理的懸念を引き起こします。リスクの透明なコミュニケーション、インフォームドコンセント、そして長期的な監視が極めて重要であり、欧州医薬品庁（EMA）による推奨がされています。さらに、これらの高度な治療法への公平なアクセスは高い開発および製造コストにより、資源の限られた環境での患者の利用可能性を制限する可能性があり、懸念が高まっています。

今後、これらの障壁を克服するには、ベクターデベロッパー、規制機関、臨床医、患者支援団体との協調的な取り組みが必要です。ベクターエンジニアリング、スケーラブルな製造、そして臨床試験デザインの進展が期待されますが、広範な臨床採用は2020年代後半まで期待できないでしょう。

戦略的パートナーシップとM&A活動

戦略的パートナーシップと合併・買収（M&A）は、2025年の標的逆行遺伝子治療の風景を形成する上で重要な役割を果たしており、今後数年間の開発と商業化を加速させることが期待されています。特に、逆行輸送メカニズムを介して特定の神経細胞集団に遺伝子治療を行うことの複雑さが、確立されたバイオファーマ企業に対して、新たなカプシドエンジニアリングやベクターデザイン、送達技術へのアクセスを得るために、専門的なバイオテクノロジーの革新と提携することを促しています。

2025年初頭の際立った例は、Neurogene Inc.と神経変性疾患に特化した学術センターとの間の進行中の提携です。Neurogeneの次世代腺関連ウイルス（AAV）ベクターに焦点を当てることで、彼らは中枢神経系（CNS）パイプラインを拡張しようとする大手製薬企業からの関心を集めています。同社は、臨床試験と潜在的なライセンス機会の準備を示すために、2024年から2025年にかけて遺伝子治療製造パートナーとのコラボレーションを拡大することを発表しました。

別の重要なプレイヤーであるAsklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio)は、逆行輸送のために設計された独自のAAVカプシドを活用し続けています。2025年には、AskBioはBayer AGとの提携を強化し、逆行軸索輸送を通じて効果的な遺伝子送達を必要とする障害に明確に焦点を当てた中枢神経系の遺伝子療法イニシアティブを立ち上げました。このパートナーシップは、Bayerのグローバルな開発および商業化のインフラをAskBioの専門ベクターテクノロジーと結びつけ、翻訳的進展の加速を目指しています。

さらに、Voyager Therapeuticsは、選択的な脳地域への逆行送達をさらに進展させるために、学術研究機関や商業パートナーとの新たな協力を報告しました。Voyagerがそのカプシドライブラリのアウトライセンスを確立された製薬パートナーに行っていることは、逆行遺伝子送達ソリューションに対する業界の需要が高まっていることを示しており、今後新たな共同開発および共同商業化契約が生まれると期待されています。

Avidity BiosciencesやPrecision BioSciencesなどのいくつかの企業も、逆行遺伝子治療への拡大について、戦略的投資または技術アクセス契約を通じて関心を示しており、分野が成熟し臨床の概念実証が確立される中でM&A活動の可能性があります。

今後数年では、戦略的パートナーシップやM&Aの激化が見込まれ、より大きな製薬会社が神経変性疾患や神経筋疾患の未解決ニーズに応えるために高度な逆行遺伝子療法技術を確保しようとしています。これらの協力関係は、配信課題の克服、製造のスケール化、規制承認の進展において重要な役割を果たすでしょう。

今後の展望：破壊的トレンドと2030年までの市場機会

標的逆行遺伝子治療は、最近のブレークスルーと急速に進化する治療環境によって、2030年までに重要な進展と市場拡大が期待されています。逆行遺伝子治療は、逆行輸送メカニズムを介して特定の神経細胞集団に遺伝情報を届けることを含み、長距離神経回路に関与する神経障害に対する特異性の向上が発揮されています。

2025年には、いくつかのバイオテクノロジー企業が、より効率的で標的化された逆行輸送を実現するために、エンジニアリングされた腺関連ウイルス（AAV）やレンチウイルスといった新型のウイルスベクターを開発しています。AskBioやNeurogene Inc.は、逆行輸送効率の向上とオフターゲット効果を低減するためにAAVカプシドの最適化において進展を報告しており、前臨床データは運動ニューロンおよび皮質投射ニューロンモデルにおける強力なトランスダクションを示しています。これらの進歩が、ALS、SMA、および従来の遺伝子治療が限られた範囲でしか効果を示さなかった他のCNS障害に対する探索的治療の新たな波を駆動しています。

臨床翻訳が加速しており、AVROBIOやPrevention Bioなどの企業は、2026年までに逆行送達を介して神経細胞集団をターゲットにした初期段階の試験を開始する計画を示しています。これらの試験は、未解決のニーズがあり、規制のインセンティブが整った希少な神経変性疾患に焦点を当てると予想されています。一方、Neuralstemは、シナプス修復と回路の再接続を目指す逆行遺伝子治療プログラムを含むパイプラインの拡張を図っています。

今後数年には、治療開発者とベクタエンジニアリングの専門家との間でパートナーシップが急増することが予想されます。たとえば、Vigene Biosciencesは、商業的な実行可能性に向けた重要なステップとして、逆行可能なベクターのスケーラブルな製造プロセスを洗練するため、学術的および産業パートナーと協力しています。また、規制当局は、標的送達、発現の持続性、長期的な安全性に関する懸念に対処するための逆行遺伝子治療に特化したガイダンスを発表する見込みであり、競争環境をさらに定義するでしょう。

2030年を見据えると、標的逆行遺伝子治療は以前は治療が困難であった病気への正確な介入を可能にすることで神経治療市場を変革することが期待されています。市場機会は、単一遺伝子性疾患を超えてパーキンソン病や慢性痛症候群のような複雑な条件に拡大する可能性があり、送達技術およびターゲティング技術が成熟するにつれて期待されます。次世代のベクターデザイン、スケーラブルな製造、および支援的な規制枠組みの融合は、このモダリティを遺伝子治療における変革的な力として位置づけます。

参考文献

• Addgene
• Neurogene
• Catalent
• AskBio (Bayer AG)
• Voyager Therapeutics
• uniQure
• Adverum Biotechnologies
• Thermo Fisher Scientific
• Precision BioSciences
• Genetherapynet
• Neurona Therapeutics
• UniQure N.V.
• Bristol Myers Squibb
• Genethon
• European Medicines Agency (EMA)
• Avidity Biosciences
• Neuralstem